SA Eesti Geenikeskus - genomics.ee
 

Biotehnoloogia rahvusvahelises meedias 2002 - 38. nädal (16.09-22.09)

====================================
Sisukord:
Geeniteraapia parandab lihastüstroofiat
Biotehnoloogia sektor endiselt madalseisus
Enamik genoomi järjestuse patenditaotlusi on Ameerika päritolu
Lobby võib tuua turule geneerilised biotooted 
Uus psoriaasi ravim on turule jõudmas
Kaks valku mõjutavad oluliselt südame tööd
Biotehnoloogia sektoris rasked ajad
EL toetab uusi vähiteraapiaid

====================================

Geeniteraapia parandab lihastüstroofiat
Teadlastel on esmakordselt geeniteraapia abil õnnestunud parandada lihastetööd muskulaardüstroofiat põdevatel hiirtel. Muskulaardüstroofia on geneetiline häire, mis järk-järgult muudab lihased nõrgaks. Haiguse enamlevinud vorm Duchenne'i muskulaardüstroofia kahjustab kogu keha lihaseid ning enamus patsiente sureb enne 25. eluaastat. Geeniteraapia eesmärgiks on vahetada vigane geen, mis taastaks lihastele vajaliku valgu düstrofiini tootmise. Washingtoni Ülikooli (Seattle) professori Jeffrey Chamberlaini juhitud uurimisrühmal õnnestus viiruse abil vahetada täiskasvanud hiirel (põlve piirkonnas) kogu vigane geen töökorras olevaga. Pärast geeniteraapiat täheldati hiirel lihastöö 40% paranemist. Chamberlaini sõnul näitavad tulemused, et düstrofiini tootva geeni korrigeerimisega on võimalik ravida haigust ka vanemas eas loomadel. Tehnoloogia rakendamisel inimestel on siiski mitmeid takistusi. Eelkõige on vaja leida parem moodus parandatud geeni transportimiseks kõikidesse keha piirkondadesse, sest hetkel on katsetel loomadega piirdutud väiksemate piirkondadega. Samuti on erinevalt hiirtest inimestel lihased haiguse tagajärjel enam armistunud. Uurimus avalikustati ajakirjas Proceedings of the National Academy of Sciences.

Gene swap 'reverses' muscular dystrophy (BBC), 16.09.02

Biotehnoloogia sektor endiselt madalseisus
Nasdaq'i biotehnoloogia indeks on käesoleva aasta algusega võrreldes langenud 47%. Ajakirjas Forbes tuuakse välja mitmeid sektorile iseloomulikke tegureid. Esiteks, kuna suurtel ravimifirmadel on lõppemas paljude ravimite patendikaitse ning neid kritiseeritakse kõrgete ravimihindade pärast, tellivad firmad suhteliselt tagasihoidlikult biotehnoloogiafirmadelt alusuuringuid. Teiseks jätkuvad segadused USA Toidu- ja ravimiameti tegevuse korraldamise ümber. Lisaks süvenevale umbusule põhjustab sektorile raskusi ettevõtete tegevuse mõistmine ja hindamine, sest valdkond on enamikele investoritele tundmatu. Samas leitakse, et sektori potentsiaal pole kuhugi kadunud - on tehnoloogiad uute toodete valmistamiseks ja tulenevalt rahvastiku vananemisest üha suurenev nõudlus uute toodete (eelkõige ravimite) järele. Hetkel on investoritel sektori madalseisust tulenevalt hiilgav võimalus võtta positsioone, sest paljud firmad on alahinnatud. Artikli autor Lisa W. Hess nimetab soodsate ostude seas firmasid Durect ja United Therapeutics. 

Biotech Buys (Forbes), 16.09.02

Enamik genoomi järjestuse patenditaotlusi on Ameerika päritolu
Ameerika Riikliku Teadusfondi (National Science Foundation) avalikustatud aruande kohaselt esitasid Ameerika firmad ja akadeemilised asutused aastatel 1980 kuni 1999 inimese genoomi järjestuse patenteerimiseks enam taotlusi kui 15 praeguse Euroopa Liidu liiget kokku. Alates 1980. aastast on vaadeldava perioodi jooksul USA päritolu organisatsioonid esitanud 5610 rahvusvahelist patenditaotlust, samal ajal kui 12 EL-i riiki (Kreeka, Portugal ja Luksemburg nimekirjas ei esinenud) vaid 989. Lisaks on 18 mitte EL liikmesriigi poolt esitatud 1211 patenditaotlust. Aruande autori Lawrence Rausch'i sõnul näitavad tulemused Ameerika suhtelist ülevõimu innovatiivsuse osas.

International Patenting of Human DNA Sequences (NSF 02-333), september 2002

Lobby võib tuua turule geneerilised biotooted 
Ameerika Geneerilise Farmaatsia Assotsiatsioon loodab üha kallinevate ravimite tingimustes avaldada Kongressile mõju, et turule lubataks geneerilised biotooted (biologics). Kui see peaks õnnestuma, loodavad geneerilistele toodetele keskendunud firmad saada järgneva nelja aasta jooksul osa 15 miljardi dollari suurusest turust, mis avaneb seoses paljude edukate ravimite patendikaitse aegumisega. Hetkel on probleemiks geneeriliste toodete hindamiseks kehtestatud nõuded, mis ei vasta biotoodete erisustele. Analüütikute hinnangul võib lobby õnnestumise korral jõuda enam vahendeid ka biotehnoloogia sektorisse, sest suureneksid firmade kulutused teadus- ja arendustegevusele. 

Generic Biotechs, On The Horizon, May Spur New Wave Of R&D Spending - But Can Genomics Firms Survive The Wait? (GenomeWeb), 18.09.02

Uus psoriaasi ravim on turule jõudmas
Firmad Genentech ja Xoma teatasid, et peagi peaks heaks kiidetama eksperimentaalne psoriaasi vastane ravim Raptiva, sest viimased uuringud on olnud tulemuslikud. Nende kohaselt parandas ravim kolmandikul patsientidest sümptomeid 75 protsendi võrra. Sealjuures täheldati sama ulatuslikku paranemist vaid 3 protsendil platseebo (kontroll) rühma patsientidest. Hinnanguliselt peaks ravim heakskiidu korral kasvatama aastaks 2006 firma sissetulekuid ca 200 mln dollari võrra.
Genentech's psoriasis drug may be in line for approval (San Francisco Chronicle), 18.09.02

Kaks valku mõjutavad oluliselt südame tööd
Toronto Ülikooli teadlased on kirjeldanud kaks valku, mis mõjutavad südame suurust ja toimimist. Avastatud PTEN ja PI3K alfa ja gamma valgud võivad viia võitluses kardiovaskulaarsete haigustega senisest tõhusamate ravimeetoditeni. Ajakirjas Cell avalikustatud uurimusest selgus, et suures osas sõltub südame võimalik suurus valgust PTEN, mis lisaks mõjutab ka südamelihase funktsiooni. Katsed hiirtel näitasid, et valgu PTEN eemaldamisel arenes süda ebaloomulikult suureks. Kui pärsiti valgu PI3K alfa tootmist, arenes hiire süda tavalisest kaks korda väiksemaks, kuid säilis töövõime. Teadlaste sõnul on võimalik valke tootvate geenide reguleerimisega kontrollida südame tööd sõltumata selle suurusest. 
Two proteins that influence heart size and function have been identified and genetically uncoupled by University of Toronto researchers (HealthScout), 19.09.02

Biotehnoloogia sektoris rasked ajad
Teadusajakirjas Science antakse ülevaade biotehnoloogia sektori arengust viimase kahe aasta jooksul. Nenditakse, et kahe aasta tagusest eufooriast börsil pole tänaseks palju järele jäänud. Enamike tuntumate firmade aktsiad on börsil võrreldes 2000. a. augustiga kaotanud ca 90% väärtusest. Näiteks Celera Genomics on miinuses 91% (aktsiahind 2000. a. augustis 108 ja 2002.a. augustis 9.45 dollarit); SEQUENOM 92% (aktsiahind vastavalt 28.75 ja 2.43); Human Genome Sciences (aktsiahind vastavalt 156.31 ja 15.06). Samas ületab nii mõnegi firma pangaarvel olev summa firma börsiväärtust.
Hetkel on turul
genoomijärjestuse andmete ülepakkumine ning paljud firmad üritavad ellujäämiseks tuua turule reaalseid tooteid. Lisaks võib täheldada trendi, kus mitmed genoomika vallas alustanud firmad on muutnud orientatsiooni ja asunud tegelema proteoomika ja valkudega, lootuses leida uusi ravimikandidaate. Teine levinud strateegia on keskenduda puhta geneetika asemel teraapiale. Tegevuse jätkamiseks on ka kolmas võimalus - võtta üle mõni tegutsev firma, mille on reaalsed tooted kohe-kohe turule tulemas. Firma GuraGen ravimiarenduse direktor Richard Shimkets leiab, et inimesed sattusid börsimulli tõttu segadusse, sest teelikult pole keegi usku genoomikasse kaotanud. Lihtsalt märkimisväärset edu pole võimalik saavutada investorite seatud ajaskaalal. 
After the gold rush: gene firms reinvent themselves (Science), 20.09.02

EL toetab uusi vähiteraapiaid
Brüsselis tutvustati 19. septembril kahte ELi poolt finantseeritavat teadusprojekti, mis põhinevad uute vähiteraapiate väljatöötamisele. Teraapiad on suunatud ajukasvajatele ning pigmentkasvajatele e melanoomidele. 2000. aastal diagnoositi ELis enam kui 30 500 uut ajutuumorite juhtu. Samal aastal suri selle haiguse kätte 22 300 inimest. Hoolimata operatsioonist ning sellele järgnevast kiiritus- ja kemoteraapiaravist, pikeneb patsiendi elu keskmiselt ainult 60 nädala võrra.
Projekti eesmärgiks on välja töötada rakul baseeruv terapeutiline ülekandesüsteem (therapeutic delivery system). See koosneb elavatest rakkudest, mis toodavad spetsiifilisi ühendeid, mis ei lase versoontel kasvajaks areneda. Peale implantatsiooni ajju suudavad immobiliseeritud rakud pika perioodi vältel säiluda ja pidevalt toota kasvaja suurenemist takistavaid aineid. Väga oluliseks aspektiks on seejuures asjaolu, et rakud eraldavad neid aineid lokaalselt kasvaja lähedal.
Melanoomi e pigmentkasvaja esinemissagedus Euroopa elanikkonna seas suureneb samuti. Pigmentkasvajad on reeglina resistentsed radio- ja kemoteraapiale ning kasvajaga seotud antigeenide kindlakstegemisele. Projekti konsortsium loodab välja töötada melanoomi vastase teraapia, leides vastuse küsimusele, miks ei suuda inimese immuunsüsteem seista vastu antigeensetele kasvajatele ning kuidas saaks suurendada immuunsüsteemi võimet kasvajarakkude hävitamisel. Projekti käigus on välja töötatud hiiremudel, mis on üles ehitatud haiguse algstaadiumi ning arengu matkimisele. Mudeli kaudu on võimalik jälgida kasvaja arengut, vaktsineerimise mõjusid ning antigeenil põhinevaid immuunvastuseid (antigen-specific immune responses). Mudelit loodetakse kasutada prekliinilistes uuringutes. Samuti soovitakse seda laiendada erinevatele nahavähi tüüpidele.
EU funds development of new cancer therapies (Cordis), 20.09.02

====================================
Tagasiside:
tel: 07 440428; 056 469494
email:  

Sihtasutus Geenikeskus:
Riia 23b, Tartu, 51010
tel: 07 375030
email:

© 2002, SA Geenikeskus • Esitatud materjale võib reprodutseerida viidates autorile.